Mi az a ritka betegségek gyógyszere?
A ritka betegségek gyógyszeres hitelképessége egy szövetségi adójóváírás, amely a vállalkozások, nem pedig az egyének számára elérhető, és ösztönzi a gyógyszeripari vállalatokat olyan ritka betegségek gyógyszereinek és kezelésének fejlesztésére, amelyek nem érintik az embereket annyira, hogy a társaság nyereséget tudjon nyújtani ezeknek az eladásoknak. kezelések a betegpopuláció számára.
SZÜKSÉGES RENDELTETÉS az ritka betegségek gyógyszereivel
A ritka betegségek gyógyszereihez nyújtott hitel a gyógyszeripari társaságok számára elérhető, hogy pénzügyi ösztönzőket hozzon létre gyógyszerek és kezelések kidolgozására a kis lakosságot érintő ritka betegségek kezelésére. Ezt a hitelt a gyógyszergyártó cég igényelheti, függetlenül attól, hogy a kezelések kidolgozására irányuló tesztelést maga a vállalat végzi, vagy harmadik felekkel bízza meg. Néhány kivételtől eltekintve a tesztelést az Egyesült Államokban kell elvégezni. Az ritka betegségek gyógyszerei olyan gyógyszerek, amelyeket az árva betegségek kezelésére fejlesztettek ki. Ez a kifejezés olyan rendkívül ritka betegségek, mint a Huntington-kór, az ALS és a Tourette-szindróma csoportszintű kifejezése.
Annak ellenére, hogy ritka állapotok vannak önmagában, az árva betegségek sok embert érintnek. Bár az Egyesült Államokban közel 30 millió ember szenved árva betegségben, e betegségeknek csak négy százalékát engedélyezik. Ez azt jelenti, hogy azoknak a betegeknek, akiknek 96% -a ritka betegségben szenved, nincs jó kezelési lehetőségük. A ritka betegségek gyógyszereinek adójóváírása arra törekszik, hogy ösztönözze ezen betegségek kezelésének fejlesztését, hogy megkönnyebbülést biztosítsanak az általuk érintett betegek számára. Ezen adójóváírások nélkül a gyógyszergyártókat kénytelenek lennének olyan magas árat számolni a kezelésekről, amelyek az érintett betegek számára soha nem engedhetik meg maguknak, ami elsősorban elveszíti a kezelés fejlesztésének célját. A ritka betegségek gyógyszereinek adójóváírása áthidalja ezt a rést, és segíti a vállalatokat a kezelések kidolgozásában, miközben lehetővé teszi számukra, hogy ésszerűen megfizethető áron legyenek elérhetőek, amelyet az igénylők meg tudnak engedni nekik.
Az ritka betegségek gyógyszereinek előzményei
Mielőtt az 1983-ban elfogadták a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvényt, a gyógyszergyárak és az orvostudósok nem voltak képesek és nem voltak hajlandók befektetni a rendkívül ritka betegségek kezelésére, mert tudták, hogy ezeknek a kezeléseknek a fejlesztése soha nem fog fizetni magukért. Egyszerűen nincs elég árvás betegségben szenvedő beteg ahhoz, hogy megtérítsék kiadásaikat, és ezzel együtt profitot szerezzenek. A klinikai vizsgálatok több ezer dollárba kerülnek betegenként, még akkor is, ha a kutatók elég beteget találtak a vizsgálatok elvégzéséhez. Nem voltak képesek ezeknek a kezeléseknek a fejlesztési folyamat szponzora nélkül kifejlesztésére, és sok kezelés szponzort várt.
1983 és 2018 között a ritka betegségek gyógyszereinek adójóváírása a szövetségi élelmiszer-, gyógyszer- és kozmetikai törvény 505. szakaszának i. Pontja alapján a vizsgált gyógyszerek klinikai vizsgálati költségeinek 50% -ának megfelelő jóváírást adott. Az adótörvény 2017. évi, a Trump Trump adminisztrációja során végzett átalakításának egy része 2018-tól kezdve csökkentette az ritka betegségek gyógyszereinek adókedvezményét a képesített klinikai vizsgálatok költségeinek 50% -áról 25% -ra. Ezt a Nemzeti Ritka Szervezet károsnak ítélte. Zavarok és sok más érdekképviseleti csoport.
