A CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) és a Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) engedélyét az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) engedélyezte, hogy megkezdhessék a sarlósejtes betegségek géntechnológiával kezelt kezelésének vizsgálatát az Egyesült Államok betegeinél.
A sajtóközleményben a két társaság azt mondta, hogy az FDA megszüntette klinikai megőrzését, lehetővé téve számukra a kísérleti terápia kipróbálását. A partnereket májusban arra kényszerítették, hogy állítsák le a CTX001 gyógyszer tesztelésének terveit, amíg az eredeti alkalmazásukban „bizonyos kérdések” meg nem oldódnak.
Abban az időben a CRISPR és a Vertex azt állította, hogy a CTX001-et felfüggesztették az Egyesült Államokban, mivel az FDA-nak további kérdései merültek fel a papírmunka áttekintése során, amelyet a vállalatok benyújtanak a klinikai vizsgálat megkezdéséhez. Nem fedték fel, hogy ezek mi a kérdés, vagy hogyan válaszoltak rájuk.
Az áttörés hírét a CRISPR részvényei 14, 14% -kal emelkedtek a forgalomba hozatalt megelőző kereskedelemben. A Vertex részvénye lassan indult a csütörtök kereskedési ülésére. A bejelentés jelentős, mivel ez az első alkalom, amikor egy vállalat a CRISPR-Cas9 néven ismert kísérleti és forradalmi technológiát teszteli az emberi őssejteken az Egyesült Államokban. A vizsgálat magában foglalja a betegek DNS-ének a testén kívüli módosítását. Egy onkológus a kínai Chengdu Sichuan Egyetemen 2016-ban végezte el az első emberi kísérletet.
A közös nyilatkozatban a két társaság frissítést nyújtott be a CTX001 USA-n kívüli tesztelésének előrehaladásáról. Bejelentették, hogy „több országban” engedélyt kaptak a sarlósejtbetegség és a béta- thalassemia, egy vér rendellenesség, amely csökkenti a vörösvértestekben a hemoglobin - fehérje termelését, amely az egész testben oxigént hordoz. Az 1/2. Fázisú klinikai vizsgálat jelenleg Európában 2018 végéig megkezdődik, tette hozzá. Az 1. és 2. fázisú vizsgálatokat az új kezelések biztonságosságának, mellékhatásainak és legjobb adagjának a vizsgálatára tervezték.
A CRISPR és a Vertex 2015-ben gyógyszerfejlesztési szövetséget alakított ki, amely a CRISPR-Cas9 használatára összpontosított. A vér rendellenesség kezelését belefoglalták a kutatási paktumba, bár először a cisztás fibrózis gyógyítására dolgoztak, amely a Vertex szakterülete. A partnerség feltételei szerint a két társaság megállapodott abban, hogy megosztja a kutatási és fejlesztési költségeket, valamint a kereskedelemben részesülő terápiákból származó profitot.
