Az orvostudomány határain gyorsan növekvő területek között szerepel a génterápia, amelyben a genetikai vagy öröklött betegségeket az őket okozó hibás gének kijavításával vagy cseréjével kezelik. A biotechnológia iparának ez a szegmense nagy- és kisvállalatok keverékét foglalja magában, és a befektetők lehetőségei három fő kategóriába sorolhatók: vállalatok, amelyek önálló egységként vonzóak, vállalatok, amelyek valószínűleg M&A célok, és olyan vállalatok, amelyek növekednek az M&A révén. Az alábbi táblázat tíz figyelemre méltó játékost sorol fel, a Barron legutóbbi cikkében.
10 génterápiás játék
(Piaci kapitalizációk)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 milliárd dollárRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 milliárd dollárAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 milliárd dollárSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 milliárd dollárMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 milliárd dollárVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 dollár milliárd dollárSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 milliárd dollárRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 milliárd dollárNovartis AG (NVS), 227, 6 milliárd dollárSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 milliárd dollár
Jelentőség a befektetők számára
Becslések szerint 5000 ritka betegséget mindegyikben egyetlen mutáció vagy hiba okozza az egyén géneit, amelyeket elméletileg korrigálni lehet egy célzott terápiával - jelzi Barron. Noha ezeknek a betegségeknek sok, ha nem is a legtöbbje viszonylag korlátozott számú embert érint, a sikeres kezelés mindazonáltal a magas árak miatt évente akár 1 milliárd dollár bevételt is eredményezhet, tette hozzá a cikk.
Noha a génterápia évtizedes kutatások mögött áll, a koncepció még mindig nagyon fejlettségi szakaszban van, és a széles körű kereskedelem még a jövőben is elterjedt. Valójában az egyetlen génpótló terápiát, amelyet az FDA eddig jóváhagyott, a Spark Therapeutics fejlesztette ki olyan ritka szembetegség kezelésére, amely vaksághoz vezethet. A piacon elért első teljes évében, 2018-ban, mindössze 27 millió dollár bevételt generált.
A fejlesztés alatt álló kulcsterápiák
- UniQure: B hemofília, Huntington-kór; potenciális 1 milliárd dolláros éves bevétel a B hemofília kezeléséből Regenxbio: vírusvektoreket állít elő, amelyeket más cégek használnak génterápiák biztosítására; 1 milliárd dolláros éves eladás önmagában a Novartis számára. Audentes: végzetes izombetegség XLMTM, rendkívül ritka Crigler-Najjar betegség, amely gátolja a test bilirubin feldolgozását Szilárd anyag: Duchenne izomdisztrófia (DMD); a nagyon rossz tárgyalás kétségbe vonja a vállalat jövőjét; A vezérigazgató fiában van ez a betegség, amely korai halált okoz. MeiraGTX: ritka szembetegségek, ALS (Lou Gehrig-kór); Johnson & Johnson (JNJ) részesedéssel rendelkezik a Voyager társaságban: Parkinson-kór és hasonló betegségek; az AbbVie Inc.-rel (ABBV) kötött összegek akár 1, 5 milliárd dolláros összeget fizetnek ki. Sarepta: az FDA által elsőként jóváhagyott gyógyszer a Duchenne izomdisztrófiához (DMD); világszerte több mint 70 000 beteg, a költségek meghaladhatják az 500 000 dollárt. Spark: ritka retina betegség, amely vakságot okoz, A hemofília
A Spark technikailag már nem jelent befektetési lehetőséget, mivel a Roche Holding 122% -os akvizíciós prémiummal vásárolja meg, szemben az akció előtti záró árral, 2019. február 22-én. A Spark március 8-án zárult le, a Roche részvényenkénti 114, 50 USD értékének 0, 6% -án belül.. Ez szemlélteti, hogy a nagy gyógyszergyártó cégek, mint például a Roche és a Novartis hajlandóak fizetni a legmagasabb dollárt, hogy megvásárolják az ígéretes K + F-ben foglalkozó kisebb biotechnológiai cégeket.
"Öt milliárd dollár a Spark számára szinte minden másat a génterápiában relatív módon rendkívül olcsón néz ki" - mondta Josh Schimmer, az Evercore ISI elemzője a Barron által idézett kutatási feljegyzésben. Marshall Gordon, a Spark részvényeseit birtokló ClearBridge Investments vezető kutatóelemzője szerint az erős kutatószemélyzet és gyártási képessége kulcsfontosságú tényező volt, ami vonzza a Roche-t.
Előretekintve
Mint fentebb megjegyeztük, a génterápiák tényleges kereskedelme lassú ütemben zajlik, ami azt jelenti, hogy sok kisebb szereplő nagyrészt K + F üzlet, korlátozott bevételekkel és nagy költségekkel. Több százezer, ha nem akár millió dollárban is várható árcédulákkal sok fejlesztés alatt álló génterápiának nem kell hatalmas betegek számára jövedelmező. Másrészt ezek a sztratoszférikus költségek a magánbiztosítók és az olyan kormány által irányított programok, mint például a Medicare intenzív visszaszorítását ösztönzik.
