Mi a 2. fázis?
A 2. szakasz a kísérleti új gyógyszerrel kapcsolatos klinikai vizsgálatok vagy vizsgálatok második szakasza, amelyben a gyógyszer a hatékonyságra helyezi a hangsúlyt. A Kábítószer-értékelési és Kutatási Központ, vagy a CDER, az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatóságának részlege felügyeli ezeket a klinikai vizsgálatokat.
A 2. fázisú vizsgálatokban általában több száz beteg vesz részt, akiknek a betegség vagy állapot olyan betegségben vagy állapotban van, amelyet a gyógyszerjelölt kezelni kíván. A 2. fázisú vizsgálatok fő célja adatok gyűjtése arról, hogy a gyógyszer valóban működik-e egy betegség vagy indikáció kezelésében, amelyet általában ellenőrzött kísérletekkel érnek el, amelyeket szorosan ellenőriznek, miközben a biztonságot és a mellékhatásokat szintén továbbra is vizsgálják.
A 2. fázis megértése
A 2. fázisú vizsgálatok célja a gyógyszer leghatékonyabb adagolásának és az optimális bejuttatási módszernek a meghatározása. A 2. fázisú kísérletek általában a legnagyobb akadályt jelentik egy új gyógyszer kifejlesztésében.
A 2. fázisú vizsgálatokat általában kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálatok formájában készítik. Ez azt jelenti, hogy a vizsgálatba bevont betegek egy része megkapja a gyógyszerjelöltet, míg mások placebót vagy más gyógyszert kapnak. A feladatot véletlenszerűen végzik, és sem a résztvevő, sem a klinikai kutató nem tudja, hogy a résztvevő kap-e gyógyszert vagy a placebót. Ezt a véletlenszerűséget és anonimitást szigorúan érvényesítik, hogy megakadályozzák a tanulmányokban elfogult képet.
A 2. fázis kísérleteinek eredményessége és állományi hatása
A 2. fázisú kísérletek akkor tekinthetők sikeresnek, ha a beiratkozott résztvevőktől származó adatok elemzése azt mutatja, hogy a kísérleti gyógyszer a betegség vagy indikáció kezelésében működik. A kísérleti gyógyszert kapó betegek statisztikailag szignifikánsan jobb klinikai eredményekkel kell rendelkezni, mint azoknak, akik placebót vagy alternatív gyógyszert kaptak. Ha a 2. fázisú vizsgálatok sikeresek, a gyógyszer tovább folytatja a 3. fázisú vizsgálatokat.
A 2. fázisú vizsgálatok csak akkor kezdődnek meg, ha az 1. fázisú vizsgálatok nem mutatják a kísérleti gyógyszer indokolatlanul magas toxicitási vagy egyéb biztonsági kockázatát. Míg az 1. fázisban végzett gyógyszerek legfeljebb egyharmada nem halad előre a 2. fázisba, mert nem elég biztonságosak, a 2. fázisból a 3. fázisba folyó gyógyszerek esélye még alacsonyabb, mintegy 32–39%.
Mivel a 2. fázisban a viszonylag alacsony a siker mértéke, a sikeres 2. fázis kimenetelére adott piaci reakció általában a tőzsdei árfolyam felértékelődésével jár a gyógyszert fejlesztő vállalat számára. Az állomány felértékelődése számos tényezőtől függ, beleértve az általános részvénytulajdonban uralkodó környezetet és különösen az egészségügyi részvényeket, a betegséget vagy annak indikációját, amelyet a gyógyszer kezelni kíván, a 2. fázis eredményeinek erősségétől, valamint az árfolyam mozgását a részvényekben a 2. fázis eredményeinek kiadása előtt.
