Mi az ritka betegségek gyógyszere?
Az ritka betegségek gyógyszereinek státusza hétéves adókedvezményekkel jár a ritka betegségek gyógyítását kutató vállalatok számára, és kizárólagos jogot biztosít egy adott betegség gyógyítására. Az ritka betegségek gyógyszereinek státusza új, már jóváhagyott vagy már forgalomban lévő gyógyszerekre adható. Ha azonban a gyógyszert már jóváhagyták, a szponzornak hiteles hipotézist kell benyújtania arról, hogy a gyógyszer klinikailag jobb-e a korábbi vagy fejletlen gyógyszereknél.
Kulcs elvihető
- Az ritka betegségek gyógyszereinek státusza a vállalatok számára exkluzív marketing- és fejlesztési jogokat, valamint egyéb előnyöket biztosít a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek kutatásának és fejlesztésének költségeinek megtérítéséhez.A ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény célja az volt, hogy ösztönözze a vállalatokat a ritka betegségek gyógyszereinek kifejlesztésére. Az FDA visszavonhatja az árvákat a gyógyszer státusza. A gyógyszeripari vállalatok azonban inkább az olcsóbb betegségek és állapotok kezelését részesítik előnyben, mint a drága és ritka betegségeket.
A ritka betegségek gyógyszereinek megértése
Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) 1982-ben felismerte, hogy a gyógyszeripari társaságok nem ösztönzik a ritka betegségek gyógyítására. Ebből a megvalósulásból született az 1983. évi ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény. A terv célja az volt, hogy az Egyesült Államokban kevesebb mint 200 000 embert érintő betegségeket célozzon meg
Az Ritka Betegségek Gyógyszereinek Fejlesztési Hivatala (OOPD) arra buzdította a vállalatokat, hogy gyakorolják az 1983. évi ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény által biztosított jogokat. Az OOPD támogatásokat dolgoz ki és ítél oda azon társaságok, biológusok, klinikusok és kutatók számára, akik termékeket és gyógyszereket akarnak kifejleszteni ezen ritka betegségek kezelésére.. A törvény szponzoroknak nevezi ezeket az embercsoportokat.
Az ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvényt 1985-ben és 1990-ben módosították a gyógyszerektől eltérő termékekre, például biológiákra, orvostechnikai eszközökre és orvosi élelmiszerekre (főleg prenatális ételekre).
Különleges megfontolások
Köztudott, hogy a gyógyszeripari vállalkozások elsőként vállalkozások, a második pedig gyógyítók. A gyógyszergyártók évente milliárd dollárt bocsátanak ki a K + F-re. Példaként említjük, hogy a Pfizer (PFE) 2018-ban 53, 647 milliárd bevételt keresett. A K + F kiadások körülbelül 8 milliárd dollárt tettek ki az év során. Ez a kizárólag K + F-re fordított bevételek 14, 9% -ának felel meg.
Az új gyógyszerek kifejlesztése szintén kockázatos vállalkozás, ha egy vállalat nem kap szabadalmat. Erős verseny van a hamisítások és a generikus gyógyszerek vagy hasonló gyógyszerek között is. Sok vállalkozás megy oda, ahol viszonylag könnyű pénzt keresni.
A ritka betegségek gyógyszereinek előnyei és hátrányai
A kutatáshoz kapcsolódó kizárólagos jogok és adójóváírások mellett az FDA segítséget nyújt az ritka betegségek gyógyszereinek alkalmazására irányuló technikai segítségnyújtásban, a várakozási időszak jóváhagyásának lehetséges csökkentésében és a regisztrációs díjak kedvezményeiben. Az állapot 50% -os adójóváírást kínál a klinikai vizsgálatok költségeire is.
Az ritka betegségek gyógyszereinek státusát nem a szponzorok arra tervezték, hogy visszatérítsék a gyógyszerfejlesztés összes költségét, hanem inkább költségcsökkentő és szabályozási korszerűsítési mechanizmusként szolgálnak. Az FDA könnyen visszavonhatja a ritka betegségek gyógyszereinek megnevezését. Általános okok: a megjelölés iránti kérelemben szereplő hamis állítások vagy kihagyott információk, vagy ha az FDA szerint a betegség vagy állapot a jövőben több mint 200 000 embert érint.
A gyógyszerek kifejlesztése a világ számos betegségének kezelésére olyan üzletág, amely nagy vagyont eredményezhet. A gyógyszeriparban azonban a legtöbb szerencsét gyakran az olyan gyógyszerek kidolgozása teszi lehetővé, amelyek a szokásos betegségek gyógyításának standardjává válnak. Üzleti szempontból a hatalmas piac megléte biztosítja, hogy a vállalat a lehető legnagyobb haszon elérésével gyorsan megtérítse a fejlesztés költségeit.
