A Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) részesedése a forgalomba hozatalt megelőző kereskedelemben 35, 40% -kal nőtt, miután a kanadai székhelyű biotechnológiai cég bejelentette egy új gyógyszer iránti kérelem (NDA) beterjesztésének terveit, amelyet a tesztelési eredmények ösztönzése támogat.
Clementia sajtóközleményében kijelentette, hogy a palovarotén jóváhagyását kéri a heterotopikus csontosodás (HO), a csont rendellenes növekedésének megakadályozása érdekében nem skeletális szövetekben, olyan betegekben, akik fibrodysplasia ossificans progresszív (FOP), ritka és veszélyes genetikai csontot szenvednek. betegség.
A biotechnológiai cég hozzátette, hogy a Az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) beleegyezett abba, hogy Clementia felhasználja a 2. fázis adatait alkalmazásának támogatására. Az ebben az év elején bemutatott tanulmányok rámutattak arra, hogy a palovarotén hatékony gyógyszer.
A társaság 2. fázisának adatai szerint palovarotinnel kezelt betegek a felfújás időpontjában az új HO HO-tartalom átlagosan több mint 70% -kal csökkentek a kezeletlen csoporthoz képest 12 hetente. Clementia várhatóan 2019 második felében nyújtja be teljes kérelmét az FDA-nak.
A sajtóközleményben a biotechnológiai cég az NDA benyújtását mint „jelentős mérföldkövet” említette, és hozzátette, hogy gyógyszere jó helyzetben van, hogy elsőként jelenjen meg a HO betegség kezelésére a FOP betegek körében.
"Az NDA benyújtásának útjának azonosítása 2019 második felében jelentős mérföldkő Clementia és az ultra ritka és pusztító genetikai csontbetegségben szenvedő betegek számára" - mondta Clarissa Desjardins, a Clementia alapítója és vezérigazgatója. „Hálásak vagyunk az FDA Csont-, reproduktív és urológiai termékek osztályával folytatott együttműködésért, amely potenciálisan az első jóváhagyott kezelési lehetőséget biztosítja a FOP által érintett egyének számára. Hálásak vagyunk a betegeknek és családtagjaiknak, valamint a kutatóknak és a klinikai helyszíneknek is, akik nélkül ez a munka nem lett volna lehetséges."
Mi a következő lépés?
Clementia megerősítette, hogy a folyamatban lévő „3. fázisú MOVE-vizsgálat”, amely azt jelenti, hogy a betegeknek krónikus napi 5 mg-os adagot kell adniuk az epizodikus 20/10 mg-os adagolási rend mellett a felgyújtáskor, a tervek szerint folytatódnak. Ha ezek a kísérletek sikeresek, a vállalat hozzátette, hogy később felhasználhatók kiegészítő NDA-ra.
Clementia azt is mondta, hogy a következő évben felveszi a kapcsolatot a nemzetközi szabályozó hatóságokkal a palovarotén regisztrálásának módjáról.
